KOPB: učinkovita pomoč pri genetskih vzrokih

Vse vsebine preverjajo medicinski novinarji.

MünchenPoleg bolečega kašlja je pljučni emfizem pogost zaplet napredovale KOPB. Alveoli se postopoma zrušijo in pljuča se razširijo. V glavnem prizadene kadilce, včasih pa tudi ljudi z genetsko okvaro. Raziskave kažejo, da zanje obstaja učinkovita terapija.

Nekaterim ljudem genetsko primanjkuje proteina alfa-1-antitripsina (AAT). Običajno se proizvaja v jetrih, njegova naloga pa je zaščititi pljučno tkivo. Krvne beljakovine inaktivirajo tako imenovane proteaze. To so encimi, ki se vse pogosteje tvorijo pri vnetju in kroničnem draženju ter razgrajujejo tkivo - zlasti v pljučih. Če zaščitni učinek AAT manjka, se pljuča postopoma poškodujejo. Povečanje zadihanosti, ki vodi v potrebo po presaditvi pljuč, in skrajšana pričakovana življenjska doba sta značilna usoda bolnikov.

Zaščitni protein z infuzijo

Že dolgo se sumi, da bi jim lahko pomagala umetna dobava zaščitnega alfa-1-antitripsina. Pomanjkanje se vseživljenjsko nadomesti z intravenskim dajanjem - in prej ko začnete, manjše je tveganje za hud pljučni emfizem.

Toda dolgo časa ni bilo jasno, ali bi lahko zdravljenje dejansko zaščitilo. Ker je bilo doslej težko izmeriti prve majhne spremembe v pljučnem tkivu, so uporabljeni testi dihalne funkcije pomagali pri diagnozi šele, ko je bolezen napredovala.

Zdaj so raziskovalci okoli Kennetha Chapmana prvič lahko dokazali učinkovitost dajanja antitripsina alfa-1. V ta namen so z računalniško tomografijo preverili stanje pljuč prizadetih. Ta pregled jim je omogočil natančno določitev gostote pljučnega tkiva. "To nam je omogočilo, da smo spremembe zaznali veliko prej, kot bi bilo mogoče s testom pljučne funkcije," pravi vodja študije Chapman.

Upočasnjeno krčenje

Raziskovalci so za študijo zaposlili 200 bolnikov s pomanjkanjem antitripsina alfa-1. Zdravilo ali placebo so prejemali 24 mesecev. Na koncu študije so znanstveniki lahko pokazali, da je dajanje alfa-1 antitripsina dejansko upočasnilo postopno razgradnjo pljučnega tkiva.

Rezultati študije lahko spodbujajo zdravnike in njihove paciente, da pravočasno in dosledno izvedejo ustrezno nadomestno zdravljenje. "Ne samo, da terapija ohranja pljučno tkivo, lahko pacientom verjetno da več let življenja," pravi Chapman.

Zdravilo se lahko uporablja le za pomoč tistim bolnikom, ki jim pljuča napadejo zaradi pomanjkanja ATT. Če oseba zaradi uživanja tobaka zboli za kronično obstruktivno pljučno boleznijo (KOPB) z emfizemom, zdravljenje ne bo delovalo.

Pomanjkanje AAT ni redko: v Evropi je tako pogosto kot sladkorna bolezen tipa 1. Strokovnjaki ocenjujejo, da zaradi tega trpi do pet odstotkov bolnikov s KOPB. Le približno 20. prizadeta oseba ve za svojo genetsko napako. (prim.)

Vir:

Chapman, Kenneth R et al.: Zdravljenje z intravenskim povečanjem in gostota pljuč pri hudem pomanjkanju antitripsina a1 (RAPID): randomizirano, dvojno slepo, s placebom kontrolirano preskušanje. Lancet, 28. maj 2015

Tags.:  nega stopal športna kondicija spolno partnerstvo