Genska terapija - zakrpan genom

Christiane Fux je v Hamburgu študirala novinarstvo in psihologijo. Izkušeni medicinski urednik od leta 2001 piše revijske članke, novice in dejstva o vseh možnih zdravstvenih temah. Christiane Fux je poleg svojega dela za aktivna tudi v prozi. Njen prvi kriminalni roman je bil objavljen leta 2012, poleg tega pa piše, oblikuje in objavlja svoje kriminalne igre.

Več objav avtorja Christiane Fux Vse vsebine preverjajo medicinski novinarji.

Teoretično je mogoče že danes ciljno odpraviti napake v genskem materialu. Toda genska terapija je še v povojih - tveganje je veliko.

Prirojene ali pridobljene genetske okvare so vzrok številnih bolezni - od dednih bolezni do raka. Genska terapija običajno želi nadomestiti ali popraviti napake v genetski sestavi.

Nadomestna terapija - fiksna koda

Najvišja disciplina genske terapije je verjetno nadomestno zdravljenje. Bistvo je v izmenjavi obolelih genov v telesu za zdrave. V optimalnem primeru je treba takšno terapijo uporabiti le enkrat.

Za nadomestno terapijo morajo zdravstveni delavci usmeriti terapevtske gene v telesne celice pacienta. Virusi, ki so izpopolnili tak postopek za lastno razmnoževanje, se običajno uporabljajo kot transportna vozila. Najprej se virus razprši, tako da bolniku ne zboli. S tem odstranimo vse gene virusa, ki bi lahko bili škodljivi za ljudi. Toda to še ne deluje popolnoma: študije so večkrat pokazale zelo kritične tokove bolezni. Znanstveniki zato delajo na metodah, pri katerih viruse nadomestijo z bolj združljivimi umetnimi prenašalci (vektorji).

Transporterje lahko injiciramo v kri ali tkivo (in vivo) ali pa zdravniki vzamejo celice pacientu, ki se nato v laboratoriju "okužijo" z zdravimi geni in nato presadijo (ex vivo). Včasih je bil uspeh, tako kot pri cistični fibrozi, dosežen tudi s pršilom za sapo. Vendar so učinki trajali le približno 30 dni.

Cistična fibroza je monogena bolezen, pri kateri je samo en gen okvarjen. Raziskovalci trenutno dajejo posebno upanje v njihovo zdravljenje. Doslej pa je metoda za večino ljudi z geni sanje o prihodnosti. Genska terapija je še v povojih in vključuje velika tveganja.

V Nemčiji imajo zato življenjsko nevarne bolnike, večinoma otroke, za katere ne obstajajo druge metode zdravljenja, prednost pri zdravljenju z gensko terapijo. Najbolj znani primeri te aplikacije so monogene imunske bolezni, pri katerih je okvarjen samo en gen, zlasti bolezni imunskega sistema.

Pri teh je darovanje kostnega mozga pogosto edina možnost za ozdravitev. Toda iskanje ustreznega darovalca pogosto traja predolgo in če se ne zdravi, bolniki umrejo zelo mladi. Kot del genske terapije so celice kostnega mozga opremljene z ustreznim genom in jih prinesejo nazaj v pacientovo telo. To je bilo v posameznih primerih že uspešno.

Dodatna terapija - trening moči za gene

Dodatna terapija je namenjena krepitvi določenih genskih funkcij. Primer tega je poskus tihotapljenja genov v imunske celice, ki krepijo obrambo pred rakom. Ta oblika genske terapije se je doslej uporabljala le zelo redko, ker njena tveganja niso bila ustrezno raziskana.

Supresivna terapija - odpravite težave

Cilj supresijske terapije je ravno nasproten: cilj je tukaj posebej zatreti nezdravo gensko aktivnost. Eno od možnih področij uporabe bi bila terapija okuženih s HIV, ki z gensko terapijo ustavi širjenje štirih v krvi.